La profilaxis supone un cambio radical en la hemofilia y el farmacéutico tiene mucho que decir

(AZprensa) Tal como ha explicado el Dr. Miguel Ángel Calleja, presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), “la hemofilia es una enfermedad grave en la que el farmacéutico de hospital, cada vez con mayor intensidad, se integra en el equipo multidisciplinar con el objetivo de ofrecer atención farmacéutica en colaboración con hematología y enfermería. En este sentido el farmacéutico hospitalario toma parte en el trabajo de personalización de la profilaxis según la farmacocinética de cada paciente”. A lo que el Dr. José Luis Poveda, Jefe de Servicio de Farmacia del Hospital Universitario de La Fe de Valencia, añade que, para personalizar el tratamiento de cada paciente, “en farmacocinética, los picos y valles de los niveles plasmáticos del factor son importantes”.

La hemofilia es un trastorno hemorrágico congénito vinculado al cromosoma X, provocado por la deficiencia del factor VIII de coagulación en el caso de la hemofilia A. El número de personas que padecen hemofilia en el mundo es de aproximadamente 400.000 individuos, de estos la hemofilia A representa entre el 80 y el 85% de la población total de personas con hemofilia.

El manejo del paciente comprende el tratamiento de los sangrados una vez que aparecen, y la prevención o profilaxis, para prevenir que ocurran. Existen diferentes protocolos de profilaxis, pero solo la profilaxis personalizada tiene en cuenta todas las características individuales del paciente para ajustar el tratamiento a sus necesidades.

“La profilaxis supone un cambio radical a los pacientes. A mí me ha permitido empezar a hacer planes. Aunque me canso, puedo viajar y disfrutar de una vida activa con mis hijos”, ha declarado Miguel Ángel Martín, paciente y vicepresidente de la Federación Española de Pacientes con Hemofilia (FEDHEMO). En este sentido, desde la Federación de Pacientes con Hemofilia (FEDHEMO), “continuamos luchando porque los tratamientos más innovadores tengan cabida en los hospitales de referencia a nivel nacional en el manejo de la hemofilia”.

En este contexto y con el objetivo de facilitar el ajuste de dosis de los pacientes con hemofilia A, el laboratorio Shire ha desarrollado la aplicación médica online, myPKFiT, que permite a los profesionales sanitarios simular una terapia profiláctica personalizada. La aplicación ha sido actualizada para poder ser utilizada también con los nuevos tratamientos disponibles. myPKFiT 3.0 puede ser utilizado por médicos y farmacéuticos hospitalarios con el objetivo de simplificar el largo y complejo proceso que supone evaluar la curva farmacocinética individual de un paciente, ya sea adulto o en edad pediátrica, y aporta pautas para la administración de tratamiento personalizado, basadas en las necesidades del propio paciente.

Las enfermedades raras sí tienen quien investigue en ellas

(AZprensa) Para las enfermedades raras suelen existir muy pocas opciones de tratamiento. Solo el 5% de las 7.000 enfermedades raras conocidas disponen actualmente de tratamiento. Por término medio, solo un 1-2% de cada 10.000 sustancias sintetizadas en un laboratorio pasan por todas las etapas de I+D hasta llegar a ser comercializadas.

En la actualidad, de los 1.360 posibles tratamientos designados como medicamentos huérfanos, hasta la fecha solo 143 han obtenido una autorización de comercialización por parte de la EMA. Esto significa que casi 9 de cada 10 tratamientos que pasan por todo el proceso para obtener la designación de medicamento huérfano no lo consiguen o ni siquiera llegan a los pacientes. 

En este escenario, Shire es uno de los principales actores. Casi todos sus productos son específicos de una única enfermedad rara y actúan sobre una mutación genética específica. Cada uno de estos medicamentos para enfermedades raras trata a un reducido número de pacientes, “pero eso no nos desanima, sino todo lo contrario. Nosotros queremos ir más allá, los pacientes lo necesitan y nosotros tenemos el conocimiento, la experiencia y la motivación para hacer todo lo que podamos”, ha declarado Stefanie Granado, nueva directora general de la compañía para España y Portugal.

Actualmente, la cartera de proyectos de innovación de Shire cuenta con más de 40 programas en investigación clínica, estando un 76% centrado en indicaciones para enfermedades raras, destinadas a proporcionar tratamientos a las comunidades de pacientes que están insuficientemente atendidas. Concretamente, está previsto que este laboratorio lance un total de 5 nuevos tratamientos a lo largo de este 2018 –habiendo lanzado otros 5 el año pasado-, cuatro de ellos destinados al tratamiento de diferentes enfermedades raras.

Los pacientes con enfermedades raras no están olvidados

(AZprensa) Expertos internacionales se han reunido en una nueva edición del Instituto de Enfermedades Minoritarias, un encuentro formativo promovido por el laboratorio Shire, para la actualización científica en torno al diagnóstico y tratamiento de las enfermedades de depósito lisosomal (EDL), como la enfermedad de Fabry, enfermedad de Gaucher y síndrome de Hunter.

Las EDL son enfermedades metabólicas congénitas que se caracterizan por una acumulación anormal de una serie de materiales tóxicos en las células del organismo como resultado de deficiencias enzimáticas. Entre las enfermedades lisosomales destaca la enfermedad de Gaucher, por ser la más frecuente (más de 300 pacientes diagnosticados en España y otros 2.000 portadores), seguida de la enfermedad de Fabry (que afecta aproximadamente a 1 por cada 117.000 recién nacidos en la población general, lo que supone 401 personas en España), y el síndrome de Hunter (una enfermedad de depósito lisosomal, crónica, multiorgánica, progresiva y heterogénea que afecta a 1 de cada 162.000 nacidos vivos).

Durante la reunión se ha tratado la importancia de los biomarcadores como indicadores clave en estas patologías. “Los biomarcadores deben tener un valor clave porque a partir de ellos podemos valorar si los tratamientos pueden ser o no eficaces desde un punto de vista objetivo y, además, añadir otros indicadores clínicos. Sin duda los biomarcadores los tenemos y debemos usarlos por el valor predictivo que tienen puesto que es muy alto” ha explicado la doctora Mónica López, del servicio de Medicina Interna del Hospital Central de la Cruz Roja (Madrid) y coordinadora del Grupo de Trabajo de Enfermedades Minoritarias de la SEMI.

También ha destacado la importancia de la colaboraci´çon entre los especialistas y los médicos de Atención Primaria, señalando que “los pacientes a quien acuden en primera instancia con la sospecha diagnóstica es el médico de familia porque es al que tienen acceso inicialmente. Por ello, nosotros los especialistas debemos ser quienes nos ofrezcamos a estos a la hora de vincular el estudio de estos pacientes en los que hay un diagnóstico de sospecha de una enfermedad lisosomal. De esta forma, pese a que el tratamiento es de manejo hospitalario no quita que el seguimiento pueda ser conjunto”.

Se acelera la investigación para tratar el angioedema hereditario

(AZprensa) La compañía farmacéutica Shire, especializada en enfermedades raras, ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado el estatus de evaluación acelerada al fármaco lanadelumab (SHP643), un tratamiento en fase de investigación que se está evaluando para la prevención de crisis de angioedema en pacientes de 12 años o más con angioedema hereditario (AEH).

Lanadelumab es el primer anticuerpo monoclonal en fase de investigación estudiado para el tratamiento del AEH y su mecanismo de acción es diferente a cuanto había hasta ahora. La AEH es un trastorno genético raro que afecta a 1 de cada 10 000-50 000  personas en todo el mundo. La enfermedad provoca crisis recurrentes de edema (hinchazón) en varias partes del cuerpo, como el abdomen, la cara, los pies, los genitales, las manos y la garganta que pueden resultar invalidantes y dolorosas. Las crisis que obstruyen las vías respiratorias son potencialmente mortales por asfixia.

El laboratorio Shire España desprecia la comunicación

(AZprensa) La filial española del laboratorio internacional Shire desprecia la comunicación o al menos considera que no vale la pena perder el tiempo en comunicar al público su actividad, por muy buena que sea esta.

Este fin de semana hemos leído en la revista especializada “El Global” que este laboratorio había inaugurado unas nuevas oficinas en Madrid, que este año había lanzado cinco nuevos productos, que de aquí al año 2020 tenía previsto lanzar 30 nuevos productos, que su inversión total en investigación el último año alcanzó los 1.300 millones de euros… ¿no son todos estos datos lo suficientemente importantes como para contarlos al público general? Pues no. Resulta que nada de esto ha trascendido al público general. Resulta que si uno va a su página web de España y acude al apartado “Notas de Prensa”, se encuentra con que la última noticia publicada allí es de fecha 13 de mayo de 2015 (¡dos años y medio de antigüedad!). Pero, incluso, si uno se fija en la portada de su página web, encuentra un atractivo titular que dice “Shire fue nombrada compañía farmacéutica del año, por Scrip", entonces –si pinchamos en ese titular para leer la noticia- nos encontramos con que nos dirigen a la página web internacional en inglés. ¡Ni siquiera se han tomado la molestia de traducir esa noticia al español!

¿No es todo esto despreciar la comunicación? ¿No es todo esto despreciar al público general? ¿Cómo van a tener buena imagen los laboratorios farmacéuticos cuando ni siquiera son capaces de transmitir al público las cosas buenas que hacen por la salud y la sociedad?

Laboratorio Shire, el último en sobornar

(AZprensa) La última noticia relacionada con sobornos y otras prácticas ilegales para vender sus fármacos ha salpicado al laboratorio Shire, el cual ha llegado a un acuerdo con las fiscalías de 39 estados de Estados Unidos para pagar una multa de 327 millones de euros.

Los hechos se remontan a hace unos años, cuando Shire adquirió la compañía Advanced BioHealing y después la vendió en 2014. Mientras tanto, sus representantes comerciales ofrecieron “cenas lujosas, bebidas, viajes y entretenimiento, equipos y suministros médicos y pagos injustificados” para “inducir a los médicos a usar y sobreutilizar” Dermagraft, una piel creada por bioingeniería para el tratamiento de úlceras. Y no sólo eso, también se les acusó de falsedades para inflar el precio y conseguir su utilización en indicaciones no probadas científicamente.

El laboratorio Shire ya despidió a los responsables de estas prácticas y ha colaborado con las autoridades en la investigación, aceptando el pago de esta cuantiosa multa aunque sin reconocer su culpa. De esta forma, Shire se suma a una amplia lista de laboratorios farmacéuticos acusados de sobornos y otros medios ilegales para la aprobación y venta de sus medicamentos.

En una reciente información publicada en el diario Cinco Días, se citaban laboratorios como GSK, Pfizer, Johnson & Johnson, Abbott, Lilly, Amgen, MSD o BMS, que también habían pagado multas para cerrar procesos de este tipo, y en AZprensa publicábamos el mes pasado la condena al laboratorio de genéricos Teva a pagar otra multa por actos de soborno.

No es de extrañar que los abogados encuentren en la industria farmacéutica un nuevo y floreciente mercado laboral, tal como reflejábamos también el mes pasado en nuestra información titulada “Los abogados toman el control de la industria farmacéutica”:

http://azpressnews.blogspot.com.es/2016/12/los-abogados-toman-el-control-de-la.html

Shire es un laboratorio muy raro

(AZprensa) Se estima que existen unas 7.000 enfermedades raras en el mundo, muchas de ellas con cientos de variantes genéticas, y cada día se describen otras nuevas. En conjunto, afectan alrededor de  tres millones de personas en España y uno de cada cinco casos podría tardar más de 10 años en llegar a diagnosticarse, y el 95% de ellas no tienen ningún tratamiento aprobado.

Con esta situación, se hace patente la necesidad de desarrollar medicamentos para tratar estas enfermedades degenerativas, con un alto impacto en la calidad de vida de los pacientes, tanto en el aspecto físico como emocional, pero con lo costosa y de alto riesgo empresarial que resulta la investigación en este tipo de enfermedades que afectan a muy pocas personas, son muy pocas compañías las que se deciden a invertir recursos en este tipo de investigación.

Pero como en todo, hay excepciones y una de ellas es el laboratorio Shire que acaba de anunciar que espera lanzar 30 nuevos fármacos para estas patologías antes de 2020. Según ha detallado el Dr. Víctor Navas, director médico de Shire Pharmaceuticals Ibérica, “hacer progresos en este campo es un auténtico reto. En Europa, de 1.733 solicitudes para la designación de medicamentos huérfanos, sólo se han autorizado 122 . Esta realidad viene determinada por diversos factores entre ellos la dificultad de realizar ensayos por el bajo número de pacientes. También influyen aspectos regulatorios, donde nos enfrentamos a procesos muy lentos que no han evolucionado convenientemente. Además en las enfermedades minoritarias existen retos diagnósticos  y de acceso al tratamiento (baja valoración del impacto que tiene en los pacientes, diferencias entre regiones, evaluaciones estándar…). El gran problema se resume en que las enfermedades raras no se consideran un problema prioritario de salud pública, y por tanto se subestiman”.

La aprobación de medicamentos huérfanos requiere numerosos procesos de revisión, que no aseguran el acceso de los pacientes a estos fármacos para que puedan beneficiarse de sus efectos favorables. La mayoría de los fármacos para tratar enfermedades raras son de alto coste, lo que muchas veces dificulta su acceso por cuestiones presupuestarias. Como explica el Dr. Navas: “Hay que tener en cuenta que investigar, fabricar y distribuir fármacos de este tipo es mucho más complicado y tiene un coste mucho más elevado y todo ello lleva implícito asumir un alto riesgo. El hecho de que sirvan para tratar a tan pocas personas hace que el precio por paciente inevitablemente suba. Pero hay que considerar también que este tipo de enfermedades suelen ser graves y de por vida, por lo que el coste de no tener el fármaco es también elevado”.

Diagnosticar no tiene que ser raro

(AZprensa) El laboratorio farmacéutico Shire, en colaboración con especialistas en enfermedades raras, ha puesto en marcha el “Instituto de Enfermedades Minoritarias”, un foro donde ofrecer a los profesionales la formación necesaria para la identificación y diagnóstico de los pacientes con enfermedades raras.

Tal como ha explicado la doctora Mónica López, del servicio de Medicina Interna del Hospital Central de la Cruz Roja (Madrid) y Coordinadora del Grupo de Trabajo de Enfermedades Minoritarias de la SEMI, “este grupo tiene el objetivo de poner en común cuestiones relevantes sobre las enfermedades minoritarias, por ejemplo, cómo actuar cuando exista una sospecha clínica, derivar, estudiar y realizar un seguimiento más exhaustivo del paciente, qué tipo de tratamientos existen para estas patologías y cómo manejar este tipo de situaciones. Asimismo, el Instituto da la posibilidad a investigadores básicos y clínicos de enfermedades raras de compartir avances que favorezcan el diagnóstico precoz y tratamiento de los pacientes”.

Según los datos de la OMS, en el mundo existen unas 7.000 enfermedades raras, que se estima afectan a 3 millones de personas en España. En estos casos, un diagnóstico preciso es fundamental y puede ser el primer paso para mejorar la atención a las personas que viven con una enfermedad rara y sus familias. Además, estas patologías se caracterizan por presentar numerosos síntomas de distinta índole y, con ello, variedad de comorbilidades que afectan a los diferentes órganos y que son tratadas por diferentes especialidades médicas.