(AZprensa) La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad de la sangre crónica, progresiva, debilitante y potencialmente mortal extremadamente rara caracterizada por la hemólisis (destrucción de los glóbulos rojos de la sangre) mediada por la activación incontrolada del sistema de complemento, un componente del sistema inmunitario del organismo.
La HPN puede afectar a varones y mujeres de todas las razas, situaciones y edades; se presenta sin aviso previo y la edad promedio de inicio son los primeros años del tercer decenio de la vida. Generalmente suele pasar desapercibida, con demoras en el diagnóstico que oscilan entre uno y más de cinco años. Los pacientes con esta enfermedad pueden experimentar un amplio abanico de signos y síntomas, como cansancio, dificultad para tragar, dificultades respiratorias, dolor abdominal, disfunción eréctil, orina oscura y anemia. La consecuencia más peligrosa de la hemólisis crónica es la trombosis, que puede afectar a los vasos sanguíneos de cualquier parte del cuerpo, dañar órganos vitales y causar la muerte prematura. La trombosis se produce cuando se forma un coágulo de sangre en el interior de un vaso y obstruye el flujo de sangre en el sistema circulatorio. Pueden producirse trombosis graves en cualquier parte del cuerpo, con el resultado de lesiones orgánicas, ictus, infarto de miocardio e incluso muerte prematura.
Pese al tratamiento de apoyo continuo, que incluye transfusiones y control anticoagulante, entre el 20 y el 35 por ciento de los pacientes con HPN mueren entre cinco y diez años después del diagnóstico. Además, los pacientes con determinados tipos de anemia hemolítica, alteraciones de la médula ósea y episodios no explicados de trombosis venosa o arterial están expuestos a un riesgo mayor de HPN.
Ahora, sin embargo, la Comisión Europea ha autorizado Ultromiris (ravulizumab), el primer y único inhibidor de la proteína C5 del complemento de acción prolongada, administrado una vez cada ocho semanas, para el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) con hemólisis y síntomas clínicos indicativos de una alta actividad de la enfermedad y también, para adultos clínicamente estables, tras haber sido tratados con Soliris (eculizumab) durante al menos los últimos seis meses.
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