(AZprensa) Se estima que existen unas 7.000
enfermedades raras en el mundo, muchas de ellas con cientos de variantes
genéticas, y cada día se describen otras nuevas. En conjunto, afectan alrededor
de tres millones de personas en España y uno de cada cinco casos podría
tardar más de 10 años en llegar a diagnosticarse, y el 95% de ellas no tienen
ningún tratamiento aprobado.
Con esta situación, se hace patente la
necesidad de desarrollar medicamentos para tratar estas enfermedades
degenerativas, con un alto impacto en la calidad de vida de los pacientes,
tanto en el aspecto físico como emocional, pero con lo costosa y de alto riesgo
empresarial que resulta la investigación en este tipo de enfermedades que
afectan a muy pocas personas, son muy pocas compañías las que se deciden a
invertir recursos en este tipo de investigación.
Pero como en todo, hay excepciones y una de
ellas es el laboratorio Shire que acaba de anunciar que espera lanzar 30 nuevos
fármacos para estas patologías antes de 2020. Según ha detallado el Dr. Víctor
Navas, director médico de Shire Pharmaceuticals Ibérica, “hacer progresos en este
campo es un auténtico reto. En Europa, de 1.733 solicitudes para la designación
de medicamentos huérfanos, sólo se han autorizado 122 . Esta realidad viene
determinada por diversos factores entre ellos la dificultad de realizar ensayos
por el bajo número de pacientes. También influyen aspectos regulatorios, donde
nos enfrentamos a procesos muy lentos que no han evolucionado convenientemente.
Además en las enfermedades minoritarias existen retos diagnósticos y de
acceso al tratamiento (baja valoración del impacto que tiene en los pacientes,
diferencias entre regiones, evaluaciones estándar…). El gran problema se resume
en que las enfermedades raras no se consideran un problema prioritario de salud
pública, y por tanto se subestiman”.
La aprobación de medicamentos huérfanos
requiere numerosos procesos de revisión, que no aseguran el acceso de los
pacientes a estos fármacos para que puedan beneficiarse de sus efectos
favorables. La mayoría de los fármacos para tratar enfermedades raras son de
alto coste, lo que muchas veces dificulta su acceso por cuestiones
presupuestarias. Como explica el Dr. Navas: “Hay que tener en cuenta que investigar, fabricar y
distribuir fármacos de este tipo es mucho más complicado y tiene un coste mucho
más elevado y todo ello lleva implícito asumir un alto riesgo. El hecho de que
sirvan para tratar a tan pocas personas hace que el precio por paciente inevitablemente
suba. Pero hay que considerar también que este tipo de enfermedades suelen ser
graves y de por vida, por lo que el coste de no tener el fármaco es también
elevado”.
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