jueves, 19 de julio de 2018

Las enfermedades raras sí tienen quien investigue en ellas


(AZprensa) Para las enfermedades raras suelen existir muy pocas opciones de tratamiento. Solo el 5% de las 7.000 enfermedades raras conocidas disponen actualmente de tratamiento. Por término medio, solo un 1-2% de cada 10.000 sustancias sintetizadas en un laboratorio pasan por todas las etapas de I+D hasta llegar a ser comercializadas.

En la actualidad, de los 1.360 posibles tratamientos designados como medicamentos huérfanos, hasta la fecha solo 143 han obtenido una autorización de comercialización por parte de la EMA. Esto significa que casi 9 de cada 10 tratamientos que pasan por todo el proceso para obtener la designación de medicamento huérfano no lo consiguen o ni siquiera llegan a los pacientes. 

En este escenario, Shire es uno de los principales actores. Casi todos sus productos son específicos de una única enfermedad rara y actúan sobre una mutación genética específica. Cada uno de estos medicamentos para enfermedades raras trata a un reducido número de pacientes, “pero eso no nos desanima, sino todo lo contrario. Nosotros queremos ir más allá, los pacientes lo necesitan y nosotros tenemos el conocimiento, la experiencia y la motivación para hacer todo lo que podamos”, ha declarado Stefanie Granado, nueva directora general de la compañía para España y Portugal.

Actualmente, la cartera de proyectos de innovación de Shire cuenta con más de 40 programas en investigación clínica, estando un 76% centrado en indicaciones para enfermedades raras, destinadas a proporcionar tratamientos a las comunidades de pacientes que están insuficientemente atendidas. Concretamente, está previsto que este laboratorio lance un total de 5 nuevos tratamientos a lo largo de este 2018 –habiendo lanzado otros 5 el año pasado-, cuatro de ellos destinados al tratamiento de diferentes enfermedades raras.

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