(AZprensa)
Para las enfermedades raras suelen existir muy pocas opciones de tratamiento.
Solo el 5% de las 7.000 enfermedades raras conocidas disponen actualmente de
tratamiento. Por término medio, solo un 1-2% de cada 10.000 sustancias
sintetizadas en un laboratorio pasan por todas las etapas de I+D hasta llegar a
ser comercializadas.
En
la actualidad, de los 1.360 posibles tratamientos designados como medicamentos
huérfanos, hasta la fecha solo 143 han obtenido una autorización de
comercialización por parte de la EMA. Esto significa que casi 9 de cada 10
tratamientos que pasan por todo el proceso para obtener la designación de
medicamento huérfano no lo consiguen o ni siquiera llegan a los pacientes.
En
este escenario, Shire es uno de los principales actores. Casi todos sus
productos son específicos de una única enfermedad rara y actúan sobre una
mutación genética específica. Cada uno de estos medicamentos para enfermedades
raras trata a un reducido número de pacientes, “pero eso no nos desanima, sino
todo lo contrario. Nosotros queremos ir más allá, los pacientes lo necesitan y
nosotros tenemos el conocimiento, la experiencia y la motivación para hacer
todo lo que podamos”, ha declarado Stefanie Granado, nueva directora general de
la compañía para España y Portugal.
Actualmente,
la cartera de proyectos de innovación de Shire cuenta con más de 40 programas
en investigación clínica, estando un 76% centrado en indicaciones para
enfermedades raras, destinadas a proporcionar tratamientos a las comunidades de
pacientes que están insuficientemente atendidas. Concretamente, está previsto
que este laboratorio lance un total de 5 nuevos tratamientos a lo largo de este
2018 –habiendo lanzado otros 5 el año pasado-, cuatro de ellos destinados al
tratamiento de diferentes enfermedades raras.
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