lunes, 9 de julio de 2018

Los pacientes con enfermedades raras no están olvidados


(AZprensa) Expertos internacionales se han reunido en una nueva edición del Instituto de Enfermedades Minoritarias, un encuentro formativo promovido por el laboratorio Shire, para la actualización científica en torno al diagnóstico y tratamiento de las enfermedades de depósito lisosomal (EDL), como la enfermedad de Fabry, enfermedad de Gaucher y síndrome de Hunter.

Las EDL son enfermedades metabólicas congénitas que se caracterizan por una acumulación anormal de una serie de materiales tóxicos en las células del organismo como resultado de deficiencias enzimáticas. Entre las enfermedades lisosomales destaca la enfermedad de Gaucher, por ser la más frecuente (más de 300 pacientes diagnosticados en España y otros 2.000 portadores), seguida de la enfermedad de Fabry (que afecta aproximadamente a 1 por cada 117.000 recién nacidos en la población general, lo que supone 401 personas en España), y el síndrome de Hunter (una enfermedad de depósito lisosomal, crónica, multiorgánica, progresiva y heterogénea que afecta a 1 de cada 162.000 nacidos vivos).

Durante la reunión se ha tratado la importancia de los biomarcadores como indicadores clave en estas patologías. “Los biomarcadores deben tener un valor clave porque a partir de ellos podemos valorar si los tratamientos pueden ser o no eficaces desde un punto de vista objetivo y, además, añadir otros indicadores clínicos. Sin duda los biomarcadores los tenemos y debemos usarlos por el valor predictivo que tienen puesto que es muy alto” ha explicado la doctora Mónica López, del servicio de Medicina Interna del Hospital Central de la Cruz Roja (Madrid) y coordinadora del Grupo de Trabajo de Enfermedades Minoritarias de la SEMI.

También ha destacado la importancia de la colaboraci´çon entre los especialistas y los médicos de Atención Primaria, señalando que “los pacientes a quien acuden en primera instancia con la sospecha diagnóstica es el médico de familia porque es al que tienen acceso inicialmente. Por ello, nosotros los especialistas debemos ser quienes nos ofrezcamos a estos a la hora de vincular el estudio de estos pacientes en los que hay un diagnóstico de sospecha de una enfermedad lisosomal. De esta forma, pese a que el tratamiento es de manejo hospitalario no quita que el seguimiento pueda ser conjunto”.

No hay comentarios: